Amerikában génekkel küzdenek a leukémia ellen

A leukémia a legszörnyűbb kórok egyike, kezelése nagyon megviseli az embert, ráadásul nem is mindig hatásos. Ezért is biztató hír, hogy Amerikában történelmi jelentőségű immunterápiát engedélyezett az egészségügyi hatóság (az élelmiszer- és gyógyszerfelügyelet, vagyis FDA).

Harc a sejtek között

Az „élő gyógyszernek” is nevezett új immunterápia lényege, hogy a betegből vérvétellel nyert T-sejteket, az immunsejtek egyik fajtáját génmódosítással létrehozott felismerő receptorral látják el, és visszajuttatják a páciensbe.

Itt jön a csavar: az egyébként vírusokkal fertőzött sejtek elpusztítására szolgáló T-sejtek ugyanis a receptorok segítségével felismerik és megsemmisítik a rákos sejteket, és a szervezetben szaporodásnak indulva hosszú időn, akár hónapokon, éveken át képesek harcolni a rosszindulatú sejtek ellen.

Drága gyógyulás

A Kymriah nevű, szerdán engedélyezett terápiát a leukémia egyik gyerekkori típusa (a B-sejtes akut limfoid, ALL) kezelésére szánják, és 25 éves korig lesz elérhető visszaeső vagy olyan betegek számára, akiknél más kezelés nem bizonyul hatásosnak.

A terápia ugyanakkor nem nevezhető éppen pénztárcabarátnak, ugyanis 475 ezer dollárba (122 millió forintba) kerül – bár az egyes pácienseknél alkalmazott csontvelő-átültetés félmillió dollárnál is drágább. A gyógyszergyár azonban közölte, ha az eljárás egy hónapon belül nem hoz eredményt, akkor nem számlázza ki a kezelés árát.

Vannak mellékhatásai is

Az egyik kulcsfontosságú, 63 beteggel végzett klinikai kísérlet során a résztvevők 83 százalékánál mutatkozott javulás a T-sejteknek köszönhetően. A kezelés sikerének tartóssága azonban egyelőre bizonytalan – néhány páciens állapotában visszaesés következett be pár hónappal később -, de még így is nagyobb arányban léptek a javulás útjára a betegek, mint más eljárásoknál. Az elsőként kezelt gyermek, egy súlyos beteg kislány már öt éve tünetmentes.

Szakemberek ugyanakkor figyelmeztettek a sejtterápia mellékhatásaira is, amelyek igen komolyak, akár életveszélyesek is lehetnek. Kialakulhat például citokinfelszabadulási szindróma, amely magas lázzal, vérnyomásproblémákkal, súlyos esetben pedig szervkárosodással járhat.

A módszer szakemberek szerint teljesen eltér az eddig alkalmazott immunterápiás gyógyszerektől, a kutatók arra számítanak, hogy az új terápiát más betegségek esetén is tudják majd használni. Tudósok dolgoznak a rák egyéb formái, például az agy- és az emlődaganat, valamint a hasnyálmirigyrák elleni T-sejtes terápián is, de ez már nehezebb feladat.